Ученые выявили неожиданное свойство известного лекарства от кашля
Пятница, 28 мая 2021Эксперимент сотрудников НИЦ "Курчатовский институт" показал, что лекарство от кашля амброксол может быть эффективным средством в борьбе с болезнью Паркинсона. Согласно результатам исследования, препарат способен увеличивать активность фермента, из-за нарушений в работе которого заболевание прогрессирует. По словам ученых, эффективность средства для конкретного пациента можно будет проверить в лабораторных условиях по анализу крови больного.
Неожиданная связь
Ученые решили использовать лекарство от кашля — амброксол — по другому назначению, изучив частоту мутаций N370S и L444P в гене, кодирующем фермент глюкоцереброзидазу (GBA). Этот фермент участвует в регуляции метаболических процессов внутри клетки. Оказалось, что патологические изменения ДНК чреваты появлением в клетке "нерабочего" фермента глюкоцереброзидазы неправильной формы, что приводит к снижению его активности.
— Эти мутации приводят к тому, что фермент может не созреть или неправильно структурироваться, — сказал старший научный сотрудник НИЦ "Курчатовский институт" - ПИЯФ Антон Емельянов.
Было известно, что мутации N370S и L444P приводят к болезни Гоше, которая относится к числу лизосомных болезней накопления. Это редкие наследственные заболевания, связанные с нарушением работы лизосомы — части клетки, которая отвечает за "переваривание" макромолекул. В середине прошлого века специалисты стали замечать, что у пациентов с болезнью Гоше и их родственников часто развивается и болезнь Паркинсона. Поэтому ученые начали изучать, как эти мутации влияют на развитие нейродегенеративных процессов в мозге. Данное исследование провели на средства гранта Российского научного фонда. В эксперименте с амброксолом участвовали 14 пациентов с болезнью Гоше и 6 пациентов с болезнью Паркинсона.
— В качестве модели мы использовали клетки-макрофаги (вид клеток, способных к захвату и перевариванию бактерий, остатков погибших клеток и других чужеродных или токсичных для организма частиц. — "Известия"), выращенные из лимфоцитов пациентов. Мы добавляли к ним это вещество и смотрели на активность фермента и уровень его субстрата, — пояснил Антон Емельянов. — Результаты показали, что амброксол значительно повышает активность глюкоцереброзидазы. В среднем у пациентов с болезнью Гоше она увеличивается в 3,3 раза, а у пациентов с болезнью Паркинсона — в 3,5 раза.
В макрофагах происходит основная работа фермента, поэтому специалисты выбрали их для исследования. Если амброксол показал результат на этих клетках в лабораторных условиях, то и при попадании в клетки мозга при приеме препарата он также может оказаться эффективным. Индивидуальную восприимчивость к препарату у конкретного пациента можно предсказать, добавили в НИЦ "Курчатовский институт". Для этого можно оценить эффективность средства в лабораторных условиях по анализу крови больного.
"Центр науки" — совместный проект Курчатовского института и газеты "Известия".
